Células madre: una terapia prometedora

Sitio donde se trató el ojo. Foto Stem Cell Reports

Las terapias genéticas con células madre suenan prometedoras para tratar personas con problemas de visión. Aunque falta camino por recorrer, la esperanza crece.

Hace poco se reveló que científicos de Corea del Sur inyectaron células madre embriónicas humanas derivadas de células de la retina a 4 hombres que sufrían degeneración macular. 3 de ellos mejoraron con el tratamiento, 1 no según el artículo en Stem Cell Reports.

Es una prueba más de que es posible realizar esa inyección y obtener mejoría.

Ya en The Lancet, en 2012 y 2014, se había mostrado que era seguro inyectar esas células en el espacio detrás de la retina para la degeneración macular.

Los resultados de las pruebas son un impulso a las futuras terapias con células madre.

Jeanne Loring, citada por The Scientist, investigadora del Scripps Research Inatitute en La Jolla, está de acuerdo con la aparente seguridad de la terapia, pero advierte que la muestra de personas intervenidas es aún pequeña.

Ocata, empresa del experto Robert Lanza, que suministró las células para la intervención coreana y parte de las instrucciones, trabaja con los ojos porque es un órgano accesible.

Los hombres tratados tenían 65, 79, 40 y 45 años. En el mayor no funcionó.

Las formas de degeneración macular, por la edad, y por distrofia Stargardt, conducen a la destrucción de las células del pigmento del epitelio de la retina, que apoyan los fotorreceptores de la retina nutriéndolos y limpiando los desperdicios. Sin aquellas células, los fotorreceptores mueren.

Para Lanza, la infusión inyectada en los pacientes revive los fotorreceptores que estaban dormidos, no muertos. Pero la muestra pequeña impide afirmar que todos se beneficiarían.

La inyección no generó tumores. Y tampoco debería producir rechazo. El ojo, como el cerebro, es inaccesible a las células inmunológicas. De todas maneras les suministran drogas inmunosupresoras antes de la cirugía y hasta un tiempo después, aunque no se sabe si eran necesarias.

El estudio en The Lancet fue con caucásico, el nuevo con asiáticos, lo que da cierta variedad a las pruebas.

Aunque faltan más intervenciones, lo logrado hasta ahora permite pensar que las terapias con células madre podrán ayudar a muchos pacientes. Hay grupos que trabajan sobre otras enfermedades, como el Parkinson.

Ciego recupera visión con células madre

Era ciego pero ahora ve tan bien que podría manejar auto. Y no fue obra de un milagro ni de fuerzas del más allá: todo se debió a células madre.

Un tratamiento experimental permitió que ese paciente recuperara la vista, perdida por una degeneración de las células de la retina. Él hace parte de un ensayo clínico que examina la seguridad de utilizar células humanas embrionarias para reversar dos causas comunes de ceguera.

Las personas sometidas al tratamiento han reportado una modesta ganancia en su visión en el ensayo que comenzó en 2011. Pero este hombre, reportó la revista New Scientist, ha logrado un avance dramático. La visión pasó de 20/400 a 20/40, es decir que puede ver sin dificultad.

“Había un tipo que andaba por ahí ciego, pero ahora puede ver”, dijo Gary Rabin, jefe ejecutivo de Advanced Cell Technology, la compañía en Marlborough, Massachusetts que realiza el tratamiento. “Con esa clase de visión usted puede obtener la licencia de conducción”.

La compañía ha tratado 22 pacientes que tenían degeneración macular relacionada con la edad, una condición común que deja a las personas con un hueco negro en el centro de su visión, o distrofia macular Stargardts, enfermedad heredada que lleva a una ceguera prematura.

En ambas enfermedades, las personas pierden gradualmente el pigmento epitelial de las células de la retina esencial para la visión dado que reciclan proteínas y restos de lípidos que se acumulan en la retina y suministran nutrientes y energía a los fotorreceptores, las células que capturan la luz y transmiten las señales al cerebro.

La compañía trata ambas condiciones volviendo las células embrionarias en células sanas de la retina y trasplantándolas a los participantes debajo de la retina en un ojo.

Aunque el ensayo trata de determinar inicialmente la seguridad de las células madre, los participantes han reportado mejoras en su visión. Los resultados definitivos se publicarán más adelante.

Nace una esperanza para personas ciegas

El camino hacia el viejo sueño de la restauración de la visión en personas ciegas es ahora un paso más corto, gracias a un desarrollo de científicos de las Universidades de California en Berkeley, Munich y Washington en Seattle.

Los científicos descubrieron un químico que restaura temporalmente parte de la visión en ratones ciegos y ahora trabajan en mejorar el compuesto que podría ser útil a las personas con ceguera degenerativa en algún momento en el futuro.

La investigación podría ayudar a aquellos con retinitis pigmentosa, una enfermedad genética que es la forma más común de ceguera hereditaria, así como a los que padecen degeneración macular relacionada con la edad, la causa más común de ceguera adquirida en el mundo desarrollado.

En las dos enfermedades, las células sensibles a la luz en la retina –conos y bastones- mueren, dejando al ojo sin fotorreceptores funcionales.

El químico, llamado AAQ, actúa haciendo sensibles a la luz las células ‘ciegas’ remanentes en la retina, dijo Richard Kramer, investigador de Berkeley. El AAQ es un foto-suiche que se une a los canales de ión de las proteínas en la superficie de las células retinales. Cuando se encienden por la luz, AAQ altera el flujo de iones a través de los canales y activa esas neuronas en la forma como conos y bastones son activados por la luz.

“Es similar a la forma como la anestesia local obra: se mete en los canales de iones y se fijan por largo tiempo, así que usted permanece ‘dormido’ por un tiempo. Nuestra molécula difiere en que es sensible a la luz, de modo que uno puede encender o apagar la actividad neuronal”, dijo Kramer.

Como el químico eventualmente se desprende, puede ofrecer una alternativa más segura a otras aproximaciones experimentales para restaurar la vista, como las terapias genéticas y de células madre, que cambian la retina permanentemente. Es además una técnica menos invasiva que implantar chips sensibles a la luz en los ojos.

“La ventaja de este tratamiento es que es un simple químico, o sea que se puede cambiar la dosis, y se puede emplear en combinación con otras terapias o descontinuar el tratamiento si no se obtienen resultados”.

Para el coautor Russell van Gelder, oftalmólogo de la U. of Washington “es un enorme avance en el campo de la restauración de la visión”.

El estudio fue publicado en Neuron.