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Modificación genética evitaría estas afecciones
Se haría antes de nacer, para evitar enfermedades letales que se caracterizan por insuficiencia respiratoria.
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Este estudio de prueba demuestra que la edición genética en el útero es prometedor. FOTO sstock
17 de abril de 2019
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Un grupo de científicos intenta llevar el campo de la edición de genes al útero. En humanos está muy lejos, pero una serie de avances recientes en estudios con ratones destaca las ventajas potenciales sobre otros métodos que tiene el uso de la técnica Crispr para eliminar ciertas enfermedades.
Los investigadores probaron que una modificación genética antes de nacer puede evitar varios tipos de enfermedades pulmonares letales, como la fibrosis quística. El estudio se publicó este miércoles en la revista especializada Science Traslational Medicine.
“El truco era cómo dirigir la maquinaria de edición de genes a las células objetivo que se alinean en las vías respiratorias de los pulmones”, sintetizó el autor principal, Edward Morrisey, de la Universidad de Pensilvania (EE. UU.). Su equipo utilizó la tecnología Crispr para frustrar, en un modelo animal, una enfermedad pulmonar que causa la muerte dentro de las primeras horas posteriores al nacimiento.
De qué se trata
Alrededor del 22 % de todos los ingresos hospitalarios pediátricos se atribuyen a trastornos respiratorios, y las causas congénitas de enfermedades de este tipo a menudo son letales, a pesar de los avances en la atención y una comprensión más profunda de sus causas moleculares. Siendo el pulmón un órgano de barrera en contacto directo con el medioambiente externo, corregir genes defectuosos se hace atractivo.
“El feto en desarrollo tiene muchas propiedades innatas que lo convierten en un receptor atractivo para la edición de genes terapéuticos”, explicó William Peranteau, cirujano pediátrico del Centro de Investigación Fetal del Hospital para Niños de Filadelfia (EE. UU.). Los científicos introdujeron editores de genes en ratones en desarrollo cuatro días antes del nacimiento, lo que equivaldría al tercer trimestre en humanos.
Las células que mostraron el mayor porcentaje de edición fueron las epiteliales alveolares y las secretoras que recubren las vías respiratorias de los pulmones.
En un segundo experimento utilizaron la edición de genes prenatales para reducir la gravedad de una enfermedad pulmonar intersticial llamada deficiencia de proteína C surfactante (SFTPC) en un modelo de ratón que tiene en común una mutación causante de la enfermedad en el gen Sftpc humano.
El cien por ciento de los ratones no tratados con esta mutación mueren por insuficiencia respiratoria a las pocas horas de nacer.
Por contra, la edición de genes prenatales para inactivar el gen SFTPC mutante dio como resultado una mejor morfología pulmonar y la supervivencia de los animales.
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