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Esta es la medicina más costosa del mundo
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La FDA aprueba una terapia génica, hasta hoy el medicamento más costoso del mundo. FOTO Zolgensma de Novartis
30 de mayo de 2019
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Recientemente fue aprobada por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos la nueva droga se ha convertido en la más costosa de la historia. Se trata de una terapia genética para tratar una enfermedad huérfana que atrofia los músculos y en su forma más grave mata a muchos bebés.
Esta enfermedad es la causa genética más frecuente de mortalidad en lactantes, con una incidencia estimada en el ámbito mundial entre 1 de cada 6.000 y 1 de cada 10.000 nacidos vivos. En Colombia no se conoce la incidencia de esta enfermedad; en 2016 se hizo el primer estudio sobre las características clínicas de 29 personas con esta del Hospital Universitario San Vicente Fundación y un consultorio privado de neuropediatría en Medellín. En Estados Unidos afecta a unos 400 bebés cada año.
¿De qué se trata el desarrollo?
Diseñada para tratar la atrofia muscular espinal (AME) debida a una mutación en el gen SMN que afecta las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal de los bebés y se manifiesta por debilidad muscular progresiva, esta podría salvar la vida de los menores pero cuesta 2.1 millones de dólares, un precio establecido por el fabricante suizo de medicamentos Novartis llamada Zolgensma.
La enfermedad hace que el cuerpo pierda fuerza física y finalmente roba a las personas la capacidad de caminar, hablar, tragar y respirar. La terapia utiliza virus modificados genéticamente para proporcionarles una copia sana del gen a las células de los pacientes; de esta forma generan una proteína que ayuda a los bebés a desarrollarse con normalidad. Es la segunda terapia génica en ser aprobada, la primera fue el Kymriah (tisagenlecleucel) para ciertos pacientes pediátricos y adultos jóvenes con una forma de leucemia linfoblástica aguda (LLA) y cuesta cerca de 475.000 dólares.
Varios medicamentos que prometen una cura para enfermedades hereditarias mortales tienen altos costos pero pocos han cruzado el millón de dólares. La compañía suiza presentó a las aseguradoras estadounidenses un plan para pagar el tratamiento durante cinco años.
Aún hay dudas sobre la efectividad de Zolgensma, según plantea un artículo en The New York Times, inicialmente debido a que la terapia génica está en su infancia y no se conoce de su peerdurabilidad en el tiempo. En las pruebas clínicas que se hicieron con 36 niños, los que recibieron el tratamiento a los seis meses no desarrollaron problemas musculares tan serios como los que no recibieron la medicina. Los que fueron tratados cuando tenían más de esa edad no perdían tanto control muscular pero sufrían un daño irreversible.
Hay otra droga en el mercado para tratar esta enfermedad, se trata de Spinraza de Biogen que aunque no es tan costosa llega a los 750.000 dólares en el primer año y luego 350.000 dólares por año y por el resto de la vida. Ante este Novartis señaló que el alto costo de su medicamento sigue siendo un 50 por ciento menos que los más de cuatro millones de dólares que se invierten en los primeros 10 años de tratamiento de Spinraza.
Precios insostenibles para sistemas de salud que en muchos casos están en quiebra. Según dice el medio estadounidense algunos expertos están preocupados por el impacto acumulativo si otros fabricantes de medicamentos siguen el ejemplo de Novartis. Se esperan más de 60 terapias genéticas en el mercado para 2024, según EvaluatePharma
Fuentes:
muscular espinal en Medellín, 2008 - 2013.
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