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Nobel de Medicina por el microARN, posible clave para curar grandes males

Durante años, los estadounisenses Victor Ambros y Gary Ruvkun investigaron por separado al gusano C. elegans. Descubrieron la forma en que algunas partículas del ARN regulan la actividad genética.

  • De izquierda a derecha Gary Ruvkun y Victor Ambros. FOTOS AFP
    De izquierda a derecha Gary Ruvkun y Victor Ambros. FOTOS AFP
08 de octubre de 2024
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La Academia Sueca le entregó el Nobel de Medicina a los los investigadores estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun por su hallazgo del microARN, un nuevo tipo de molécula ARN minúscula que tiene un papel crucial en la regulación de la actividad de los genes. Los microARN “tienen una importancia fundamental para el desarrollo y el funcionamiento de los organismos”, dijo el jurado de la Academia sueca en un comunicado.

Si bien el conocimiento de los microARN ya permite comprender mucho mejor el genoma, queda por ver si puede servir como palanca de acción para curar enfermedades.

La información contenida en los cromosomas se asemeja a un manual de instrucciones para todas las células de nuestro cuerpo. Cada célula posee el mismo conjunto de cromosomas, lo que significa que todas tienen el mismo conjunto de genes e instrucciones. Sin embargo, diferentes tipos de células, como las musculares y las nerviosas, presentan características muy distintas.

“Una alteración de la regulación de los genes puede causar enfermedades graves, como el cáncer, la diabetes o la autoinmunidad. Por eso, comprender la regulación de la actividad de los genes es un objetivo importante desde hace varias décadas”, añadió.

El descubrimiento de los microARN deja en evidencia el extremadamente complejo funcionamiento del genoma.

¿Qué es un microARN?

Son trozos de ácido ribonucleico (ARN), presente en las células y sintetizado por el organismo a partir de genes reunidos en el ADN.

No desempeñan el papel más conocido del ARN, el de intermediario entre los genes y la producción de la infinidad de proteínas indispensables para el funcionamiento de un organismo, de donde viene su apodo de ARN mensajero.

Los microARN forman parte del llamado ARN “no codificante”, es decir no se traducen en proteínas.

El descubrimiento de los microARN en los años 90 por Victor Ambros y Gary Ruvkun demostró que el genoma no era una simple línea recta entre el ADN, el ARN y las proteínas.

Estos microARN interfieren en el funcionamiento del ARN mensajero: “Es como un velcro que se adhiere a él e impide que se traduzca en proteínas”, le dijo a la prensa internacional el investigador francés Benoît Ballester. Es decir, estos microARN ayudan a que unos genes se inhiban en su transmisión mientras otros de intensifican.

¿Por qué les dieron el premio?

“Su descubrimiento revolucionario en el pequeño gusano C. elegans reveló un principio completamente nuevo de regulación genética, que resultó ser esencial para los organismos multicelulares, incluidos los humanos. Los microARN están demostrando ser fundamentalmente importantes para el desarrollo y el funcionamiento de los organismos”, afirmó la Academia Sueca de las Ciencias.

El descubrimiento en 1993 del primer microARN por Victor Ambros no fue inmediatamente aclamado como un gran avance. El investigador era especialista en la biología de ciertos gusanos, y fue en uno de ellos (un gusano redondo de un milímetro, llamado C. elegans) donde identificó la existencia de microARN.

“Nadie realmente nos prestó atención”, recuerda en diálogo con AFP Eric Miska, genetista de la Universidad de Cambridge, admitiendo que fueron necesarios años para ver algo más que “algo extraño sobre los gusanos”.

Fue en el año 2000 cuando Gary Ruvkun identificó la existencia de mecanismos similares en humanos, abriendo el camino a un área completamente nueva.

“Este minúsculo trozo de ARN, tan importante para el desarrollo de este pequeño gusano, también lo tenemos nosotros e incluso juega un papel esencial, ya que previene la aparición de tumores”, agregó Miska.

Consecuencias prácticas

Desde hace años varias empresas de biotecnología apuestan por esta vía. Se trata de un área especialmente prometedora contra el cáncer, con la idea de establecer tratamientos muy específicos.

Esta investigación es parte de un proceso más amplio para entender cómo los tumores pueden desarrollarse de manera diferente a nivel molecular entre diferentes pacientes.

Sin embargo contra el cáncer u otras patologías todavía no hay “nada que se acerque a una aplicación real”, afirmó a la prensa Gunilla Karlsson Hedestam, profesora del Instituto Karolinska, durante el anuncio del Premio Nobel en Estocolmo.

Pero sin convertirlos en la base de un tratamiento, muchos investigadores esperan utilizarlos primero como un “biomarcador”, es decir, una herramienta de diagnóstico.

Infográfico
Nobel de Medicina por el microARN, posible clave para curar grandes males

¿Quiénes son los ganadores del Nobel de Medicina?

Nacido en Nuevo Hampshire y criado en Vermont, Victor Ambros hizo los estudios de su doctorado en el Instituto Tecnológico de Massachusetts, bajo la supervisión David Baltimore, ganador del Nobel de Medicina en 1975. Posteriormente, Ambros prosiguió su investigación en el MIT como becario postdoctoral en el laboratorio del también premio Nobel H. Robert Horvitz. En 1984 se unió a la Universidad de Harvard y en 1992 se trasladó al Dartmouth College, donde ocupó la cátedra Silverman de Ciencias Naturales en el programa de medicina molecular.

Por su parte, Gary Ruvkun nació en Berkeley. Obtuvo su licenciatura en 1973 en la Universidad de California, Berkeley. Luego, completó su doctorado en la Universidad de Harvard, donde investigó los genes bacterianos responsables de la fijación de nitrógeno. Realizó sus estudios postdoctorales con Robert Horvitz en el Instituto Tecnológico de Massachusetts y con Walter Gilbert en Harvard.

Puede ver el video: Nobel de Paz en medio de conflictos

Ambrose realizó la investigación que le otorgó el premio en la Universidad de Harvard. En la actualidad, es profesor de Ciencias Naturales en la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts. Por su parte, la investigación de Ruvkun se llevó a cabo en el Hospital General de Massachusetts y en la Facultad de Medicina de Harvard, donde ocupa el cargo de profesor de genética, según indicó Thomas Perlmann, Secretario General del Comité Nobel.

Calendario del premio Nobel 2024

El calendario de los premios Nobel sigue una pauta anual. Después del anuncio de los ganadores del de Medicina se conocen los laureados con el Nobel de Física; el miércoles, el de Química; el jueves se dará a conocer el de Literatura; el viernes se anunciará el Nobel de la Paz, en el cual está nominado el Papa Francisco; y el lunes se revelará el de Economía.

Ganadores del premio nobel de medicina que han revolucionado la investigación científica

1946 - Hermann J. Müller
Mutaciones por irradiación con rayos X

“Herman Muller estudió las características hereditarias de las moscas de la fruta y, en 1927, descubrió que el número de mutaciones genéticas observadas en las moscas de la fruta aumentaba cuando se las exponía a rayos X. Descubrió que cuanto mayor era la dosis de rayos X y otras radiaciones ionizantes a las que estaban expuestas las moscas, mayor era el número de mutaciones que se producían”.

1962 - Watson, Crick y Wilkins
La estructura molecular de los ácidos nucleicos

“En 1953, James Watson y Francis Crick aportaron detalles de la estructura de la molécula de ADN, que consta de una larga doble hélice, contiene una larga fila de pares de cuatro bases nitrogenadas diferentes que permiten que la molécula funcione como un código. La estructura de la molécula también explica cómo es capaz de copiarse a sí misma. Esya investigación se cimentó en los trabajos de Maurice Wilkins y Rosalind Franklin.

1971 - Earl W. Sutherland
La acción de las hormonas

“Earl Sutherland investigó cómo funcionan las hormonas, especialmente la adrenalina. Demostró cómo las señales de una célula a otra son transmitidas por un mensajero (la hormona) y cómo las señales dentro de la célula son transmitidas a su vez por otro mensajero. Alrededor de 1960 demostró cómo el monofosfato de adenosina cíclico (AMPc) actúa como mensajero secundario dentro de la célula”, dijo la academia.

1983 - Bárbara McClintock
Elementos genéticos móviles

“Barbara McClintock estudió las características hereditarias del maíz, por ejemplo los diferentes colores de sus granos. Estudió cómo se transmiten estas características de generación en generación y relacionó esto con los cambios en los cromosomas de las plantas. Durante los años 1940 y 1950 McClintock demostró que los elementos genéticos a veces pueden cambiar de posición en un cromosoma y que esto hace que los genes cercanos se activen o se inactiven”, indicó la academia.

1987 - Susumu Tonegawa
La diversidad de anticuerpos

“El sistema inmunológico incluye anticuerpos que neutralizan sustancias extrañas al cuerpo y microorganismos. Los anticuerpos se forman en un tipo de glóbulo blanco. Los anticuerpos son proteínas y su producción está regulada por genes. Existen cientos de millones de anticuerpos diferentes. En 1976, Susumu Tonegawa demostró cómo esto es posible mediante la redistribución de genes en una célula durante su desarrollo hasta convertirse en un linfocito B productor de anticuerpos”, informó la academia.

2010 - Robert G. Edwards
La fertilización in vitro

“Las trompas de Falopio de una mujer pueden estar obstruidas o puede haber muy pocos óvulos o espermatozoides. Robert Edwards vio una solución para esto: extraer un óvulo de la mujer, dejar que se fecunde en un tubo de ensayo y luego volver a colocarlo en la mujer. Explicó cómo maduran los óvulos y cómo se activan los espermatozoides. En 1978 nació el primer niño como resultado de la fecundación in vitro”, informó la academia.

2022 - Svante Pääbo
Los genomas de los homínidos extintos

“¿De dónde venimos los humanos y cuál es nuestro parentesco con los homínidos extintos? En 2010, Svante Pääbo logró secuenciar el genoma del neandertal. También descubrió un homínido hasta entonces desconocido, Denisova. Esta investigación estableció una transferencia de genes de estos homínidos ahora extintos al Homo sapiens tras la migración desde África hace unos 70.000 años”, informó la Academia.

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