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Prueba exitosa de edición genética en pacientes con cáncer

  • Bolsa de sangre antes de modificar genéticamente las células inmunes de un paciente en un laboratorio de cáncer del Instituto Paoli-Calmettes, Francia. Foto: AFP
    Bolsa de sangre antes de modificar genéticamente las células inmunes de un paciente en un laboratorio de cáncer del Instituto Paoli-Calmettes, Francia. Foto: AFP
AFP | Publicado el 06 de febrero de 2020

Científicos estadounidenses han logrado modificar genéticamente el sistema inmunitario de tres pacientes con cáncer utilizando las tijeras genéticas Crispr sin crear efectos secundarios, una novedad para esta herramienta que está revolucionando la investigación biomédica.

Estos muy esperados resultados de un primer ensayo clínico fueron publicados el jueves en la revista Science. Apenas representan una etapa muy preliminar y no prueban que Crispr pueda curar el cáncer, pero demuestran que la tecnología, hasta que se demuestre lo contrario, no es tóxica.

Investigadores de la Universidad de Pensilvania (Penn) utilizaron Crispr, un mecanismo molecular descubierto a principios de la década de 2010, para suprimir tres genes de ciertas células en el sistema inmunitario de sus pacientes, a fin de que estas células comiencen a reconocer los tumores, que de otra manera suelen crecer de incógnito en el cuerpo.

Esta técnica pertenece a la gran categoría de tratamientos llamada inmunoterapia, que ha demostrado su eficacia en la última década: ayuda al sistema inmunitario a hacer el trabajo que se supone que debe hacer contra el cáncer.

A menudo es complementaria a la cirugía, la quimioterapia y la radioterapia, los otros pilares del arsenal anticancerígeno.

La inmunoterapia, en particular la terapia CAR T, “ha demostrado ser significativa para los pacientes que ya no tienen opciones”, dijo Edward Stadtmauer, médico de la Universidad de Pensilvania y responsable del ensayo.

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“Desafortunadamente, incluso con esta tecnología, algunos pacientes no ven mejoría”, dice.

Los investigadores de la Penn reclutaron a tres de estos pacientes. Tomaron sus células T, un tipo de glóbulo blanco, y luego usaron tijeras Crispr para eliminar genes que les impedían hacer su trabajo de reconocer tumores.

Luego, las células inmunes genéticamente modificadas fueron reintroducidas en los pacientes. Nueve meses después, estas células todavía estaban allí y sin causar efectos secundarios graves, lo que “demuestra el principio”, según Stadtmauer.

En el caso de un paciente, la duración fue incluso de un año, detalló el médico.

“La gran pregunta que este estudio no responde es si las células modificadas por Crispr son eficaces contra los cánceres avanzados”, escriben dos investigadores, una de ellas la codescubridora de Crispr Jennifer Doudna, en un artículo separado publicado por Science.

“Todo lo que podemos decir es que podemos hacer la modificación genética y reinyectar las células de manera segura”, insiste Stadtmauer.

Los cánceres de los pacientes realmente han avanzado, dijo a la AFP.

Pero estos resultados demuestran el interés de Crispr, ya utilizado experimentalmente para otras enfermedades, por ejemplo, para tratar a personas con enfermedades de la sangre.

Pase lo que pase, las tijeras Crispr se confirman como “una técnica revolucionaria”, dice Stadtmauer, que afirma que en 2020 se anunciarán muchos más estudios contra el cáncer.

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